Aktuality, Ze světa inovací  /  20. 1. 2020

Češi spolupracují na metodě, která by mohla pomoci lidem s ALS. Trpěli jí fyzik Hawking i expremiér Gross

Čeští vědci spolupracují na výzkumu, který by v budoucnu mohl pomoci pacientům s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS). Tým vedený Martinem Maršalou z Kalifornské univerzity v San Diegu vyvinul chirurgickou metodu, která má v kombinaci s genovou terapií za cíl zpomalit nástup nemoci. Dosavadní výsledky testů na hlodavcích, primátech a miniprasatech v prosinci publikoval časopis Nature Medicine, uvedla v pátek Akademie věd ČR.

Chirurgická „subpiální aplikace“ spočívá v podání genové terapie schopné utlumit zmutovaný gen vyvolávající ALS přímo pod měkkou plenu centrálního nervového systému, aniž by došlo k narušení mozku či míchy.

„Výzkum na myších ukázal, že jednorázová subpiální injekce genové terapie v úrovni krční a bederní míchy u dospělých myší těsně před očekávaným vypuknutím onemocnění ALS způsobí dlouhodobé oddálení příznaků nemoci. Genová léčba aplikovaná po vypuknutí nemoci zamezuje dalšímu zhoršování choroby,“ popsal Maršala, který pochází ze Slovenska.

Z českých vědců na vývoji metody spolupracovali odborníci z Centra PIGMOD při Ústavu živočišné fyziologie a genetiky AV v Liběchově. Tam probíhá i testování na miniprasatech. Jejich mícha je totiž podobná míše lidské.

Podle ředitele PIGMODu Jana Motlíka má testování prokázat, že je s pomocí metody možné i ve větších biomedicínských modelech dopravit léčebnou látku tak, jak je to potřebné.

Upozornil však, že liběchovská prasata nemají mutaci, která způsobuje ALS. Nelze tedy sledovat i případné utlumení problematického genu. Před testy bylo nutné potlačit také vlastní imunitní reakci prasat. Vhodný prostředek připravili vědci z Ústavu makromolekulární chemie AV.

Amyotrofická laterální skleróza napadá nervový systém a způsobuje postupné ochrnutí těla. Její příčiny nebyly dosud dostatečně objasněny, léčba se soustředí na zmírnění a prevenci obtíží pacientů a zkvalitnění jejich života. Rychlost, kterou nemoc postupuje, je různá.

Ze známých osobností ALS trpěli například britský fyzik Stephen Hawking, historik a esejista Tony Judt nebo někdejší český premiér Stanislav Gross.

Zdroj: irozhlas.cz